Der erweiterte Zugang zu Elamipretid ist im ClinicalTrials.gov-Eintrag NCT04689360 dokumentiert. Es handelt sich um ein Expanded-Access-Protokoll mittlerer Größe für Menschen mit schweren Erscheinungsformen seltener mitochondrialer Erkrankungen. Der Eintrag wurde zuletzt am 27. Oktober 2026 veröffentlicht. Er beschreibt das Protokoll, ist aber keine randomisierte Wirksamkeitsstudie und belegt keine Eignung eines Forschungsreagenzes für den Menschen. SS-31-Forschungskontext.
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Der öffentliche Datensatz ist deshalb vor allem eine präzise Beschreibung des Zugangswegs. Er ersetzt weder die Prüfung der vollständigen Protokollfassung noch eine unabhängige Bewertung von Sicherheit und Wirksamkeit. Auch der Hinweis auf den Status „available“ sagt nicht, dass eine Aufnahme an jedem Ort oder zu jedem Zeitpunkt möglich ist. Solche Angaben müssen in der Primärquelle und bei den zuständigen Stellen überprüft werden.
Elamipretid: Was beschreibt der Registereintrag?
Als Sponsor und verantwortliche Stelle nennt der Eintrag Stealth BioTherapeutics Inc. Der Datensatz wurde erstmals im Dezember 2020 veröffentlicht. Die letzte qualitätsgeprüfte Aktualisierung wurde am 23. Oktober 2026 eingereicht und am 27. Oktober veröffentlicht. Der Status ist als verfügbar angegeben. Diese Angaben beschreiben den Registereintrag und sind kein neues klinisches Ergebnis.
Wer kann infrage kommen?
ClinicalTrials.gov bezeichnet das Vorhaben als Expanded Access mittlerer Größe. Dieser Weg kann den Zugang zu einem Prüfprodukt außerhalb einer üblichen Studie ermöglichen, wenn eine schwere oder lebensbedrohliche Erkrankung vorliegt, keine vergleichbare zufriedenstellende Alternative besteht und der behandelnde Arzt einen möglichen Nutzen für plausibel hält. Das sind Kriterien des Eintrags, keine Empfehlung für eine einzelne Person.
Was steht zur Intervention?
Die Beschreibung nennt Personen von 1 bis 80 Jahren mit genetisch bestätigten seltenen primären mitochondrialen Erkrankungen und schweren Erscheinungsformen wie Kardiomyopathie, Nierenbeeinträchtigung, Neuropathie oder einer ophthalmologischen Manifestation. Auch Personen ohne genetische Bestätigung können genannt werden, wenn eine seltene Erkrankung mit bekannter mitochondrialer Fehlfunktion schwere oder lebensbedrohliche Erscheinungen verursacht. Alle Geschlechter sind zugelassen.
Was bleibt offen?
Der Datensatz nennt zusätzlich praktische Kriterien. Eine teilnehmende Person muss eine subkutane Injektion selbst durchführen können oder eine geeignete Betreuungsperson haben. Der behandelnde Arzt muss einen möglichen Nutzen von Elamipretid für plausibel halten und der Ansicht sein, dass kein zugelassenes Arzneimittel eine zufriedenstellende Option ist. Das sind Registerkriterien und keine Anleitung.
Als Intervention ist Elamipretid, auch MTP-131 genannt, aufgeführt. ClinicalTrials.gov beschreibt es als aromatisches kationisches Tetrapeptid, das Zellmembranen durchdringt und sich vorübergehend an der inneren Mitochondrienmembran befindet. Die Seite liefert damit eine Beschreibung des Prüfprodukts, aber keine neue Wirksamkeitsanalyse und keinen gepoolten Ergebnisschätzer.
Zu den Ausschlusskriterien gehören bekannte Überempfindlichkeit gegen Elamipretid oder Hilfsstoffe, Schwangerschaft, geplante Schwangerschaft, Stillzeit, ein anderes Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen sowie Situationen, die nach Einschätzung des behandelnden Arztes die Sicherheit gefährden könnten. Bestätigtes Barth-Syndrom ist ebenfalls ausgeschlossen. Standortdaten fehlen im öffentlichen Eintrag.
Wichtig ist die Trennung zwischen Registerbeschreibung und Wirksamkeitsnachweis. Der Eintrag dokumentiert ein Protokoll und die vom Sponsor beschriebene Zielgruppe. Er zeigt nicht, wie viele Personen behandelt wurden, wie Ergebnisse im Vergleich ausfielen oder ob sich ein bestimmtes Symptom verbesserte. Dafür wären Ergebnisse oder geprüfte Primärliteratur nötig.
Für Forschungsleser ist der Eintrag ein Ausgangspunkt für Begriffe und Chronologie. Die aktuelle ClinicalTrials.gov-Version sollte zusammen mit späteren Ergebnissen und regulatorischen Dokumenten gelesen werden. Peptra-Materialien zu SS-31 sind eigenständige RUO-Ressourcen und nicht mit der Prüfintervention oder einem zugelassenen Arzneimittel gleichzusetzen. Siehe den SS-31-Forschungsleitfaden und die SS-31-Produktseite.
Die enge Schlussfolgerung lautet: NCT04689360 ist ein verfügbarer Eintrag zu Expanded Access für Elamipretid, mit Kriterien für schwere mitochondriale Erkrankungsmanifestationen und begrenzte Alternativen. Der Eintrag dokumentiert Protokoll, Sponsor und Aktualisierungsdatum. Er reicht nicht aus, um Wirksamkeit, allgemeine Zulassung oder Eignung außerhalb des beschriebenen Verfahrens abzuleiten.
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This article keeps the RUO context and separates the registry from catalogue resources. See the SS-31 research guide and SS-31 product page for research context, not human use.
Quellen
- ClinicalTrials.gov, NCT04689360, An Intermediate Size Expanded Access Protocol of Elamipretide
- Stealth BioTherapeutics, official information
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